Управа за храну и лекове потписала је први одобрени третман генске терапије у Сједињеним Државама, рашчишћавајући нови медицински пут у земљи.
"Улазимо у нову границу медицинских иновација са способношћу да репрограмирамо сопствене ћелије да нападну смртоносни карцином", каже комесар ФДА Сцотт Готтлиеб у изјави. "Нове технологије попут генске и ћелијске терапије држе потенцијал да трансформишу медицину и створе преломну тачку у нашој способности лечења, па чак и лечења многих неизлечивих болести."
"Историјска акција", како ју је ФДА назвао, одобрава лечење компаније Новартис за акутну лимфобластичну леукемију код малолетника, извештава Јоцелин Каисер за магазин Сциенце . За терапију, имуне Т ћелије су узете из човекове крви и модификоване тако да додају ген који ствара протеин који привлачи Т ћелије да нападну ћелије леукемије.
За разлику од стандардних лекова за хемотерапију који се дају многим пацијентима, ова метода, која се назива ЦАР-Т имунотерапијом, у основи ствара прилагођени третман за сваког појединца, извештава Дамиан Гарде за СТАТ Невс. Једна доза лечења, коју је његов програмер назвао Кимриах, оставила је 83 одсто пацијената без рака после три месеца клиничког испитивања.
Али нису све добре вести. Третман ће коштати 475.000 долара, преноси Гарде, који је, иако скупо, много мање него што су многи аутсајдерски посматрачи очекивали. Пацијенти ће морати да путују до једне од 32 локације широм САД-а да би им Т ћелије биле извучене и модификоване током 22-дневног поступка. И како извештава Каисер, недостаци током клиничких испитивања већ су поставили проблем у неким медицинским центрима.
А због свих његових предности, овај третман може имати и застрашујуће споредне ефекте, извештава Бетх Моле за Арс Тецхница. Најинтензивнији је синдром ослобађања цитокина, када имунолошки систем може прећи у напад преко тела, проузрокујући упалу, затајење органа, нападаје, делиријум, отицање мозга и, у неким случајевима, чак и смрт. За сада је Кимриах одобрен за употребу само особама млађим од 25 година који су већ испробали конвенционалнији третман леукемије и имали релапс.
Иако ФДА то назива генском терапијом, неки стручњаци довели су у питање њихову дефиницију, пише Кристен Бровн за Гизмодо . Неслагање произлази из чињенице да модификовани ген сам не лечи ништа или поправља биолошку ману. Уместо лечења преусмерава Т ћелију да се бори против болести.
Упркос томе, ово последње одобрење је узбудљив корак у борби против рака. Пре ове одлуке, третмани генском терапијом претходно су задовољили регулаторно одобрење у Европи и Кини, извештава Каисер. Како генетичко уређивање и даље добија потешкоће у науци и медицини у САД-у, вероватно ће стићи даља одобрења, напомиње Каисер, укључујући могуће лечење које би могло излечити урођено слепило.
