https://frosthead.com

Како је Јеан Беннетт пронашао начин да се лијечи насљедним сљепоћом код дјеце

Пре него што је Јеан Беннетт пронашао начин да се користи генском терапијом за лечење наследне слепоте код деце, она је обновила вид код штенаца - од којих двојица сада живе са њом, „прогањајући веверице по дворишту“.

Последњих 30 година Беннетт, научник и лекар на Медицинском факултету Универзитета у Пенсилванији, био је пионир у генској терапији, тражећи начин лечења наследног облика слепила са којим се људи рађају - типа који када родитељи добијају вести о којима им је речено да "оставе оне шарене књиге у дечијој соби, науче брајице и одвоје сан о бициклу или бављењу спортом", каже она.

Када су Беннетт и њен супруг Алберт Магуире, ретинални хирург, први пут одлучили да истражују начине лечења генетске сљепоће генском терапијом деведесетих, нису имали појма против чега се супротстављају, објашњава она.

„Осјећали смо да бисмо с растом технологије, која људима омогућује клонирање и манипулирање ДНК, и сазнањем шта су гени, могли направити значај. Били смо веома наивни. Нисмо знали све препреке, али почели смо их рјешавати једну по једну “, како је Беннетт рекао цхефу са сједиштем у Балтимору, Спикеу Гјердеу, на„ Дугом разговору “, догађају који је за осам сати окупио више од два десетина мислилаца. пренос дијалога за две особе о нади за будућност у згради Смитхсониан Артс анд Индустриес, 7. децембра 2018.

У децембру 2017. генска терапија њеног тима добила је одобрење ФДА, утрла пут не само лечењу наследне слепоте, већ и истраживачима да користе генску терапију за лечење многих више генетских стања. Прошлог децембра, лек је одобрен у Европској унији. На неки начин, будућност којој се надала је коначно овде.

А шта је тачно излечити дете од слепила?

"То је апсолутно неописиво", каже Беннетт. "Сваки пут када видим да се то догађа, апсолутно ме свеже да плачем."

Како је Јеан Беннетт пронашао начин да се лијечи насљедним сљепоћом код дјеце