Неке од најозбиљнијих медицинских проблема изазивају гени који не успевају да произведу неопходни протеин или не производе промашену верзију. Научници су већ четврт века схватили да би било могуће излечити такве услове заменом неисправних гена са оним који правилно раде. Научили су како да пронађу те гене у здравим ћелијама и исеку их из дужих ДНК делова. Научили су како увести „добре“ гене у вирусе који ће им служити као вектори; "целокупна сврха вируса је да убаци своју ДНК у ћелију."
До сада, бар, истраживачи нису били у могућности да користе генску терапију да трајно излече болест. Читава ствар испада много сложенија него што се прво мислило. И цео напор је претрпео озбиљну суму када је тинејџерка умрла током испитивања генске терапије - очигледно од вируса, а не од уведених гена. У ствари, Тхеодоре Фриедманн, пионир који је 1972. године написао семинарски рад, неће користити фразу „генска терапија“, преферирајући „трансфер гена“ уместо њеног описивања стања тренутних истраживања.
Недавно су тимови истраживача у Француској и Сједињеним Државама пријавили мале успехе. У првом, група је исправила имуни недостатак код двоје новорођенчади. У другом делу, научници су убризгали вирусе носећи потребан ген у три особе са хемофилијом. Годину дана касније, њих двоје су произвели фактор згрушавања крви који недостаје хемофилијама.
У принципу, генска терапија има потенцијал да учини више од лечења болести које укључују неисправне гене. Размотрите пацијенте са коронарном болешћу, стање у којем су судови делом блокирани како ткиво низводно од блокада не добија довољно крви и самим тим довољно кисеоника. У таквим случајевима ће тело природно створити више крвних судова како би обезбедило оно што је познато као колатерална циркулација. Али тело често не може да иде у корак, а ћелије изгладњене од кисеоника стварају бол познат као ангина. Додавањем гена који стварају ангиогени фактор раста у телу, колатерална циркулација се може убрзати и повећати.
Из такве врсте побољшања, међутим, лаган је скок до увођења гена који ће побољшати савршено здраво тијело. Одједном смо близу еугенике, дискредитоване науке (нацисти су били велики верници) о побољшању пасмине - нашој сопственој.
Генска терапија има огроман потенцијал и сваким даном се научници приближавају успеху са пацијентима. То ће бити одличан дан за пуно људи.
