Хунтер Цоффман имао је једва две године када су га примили у дечју болницу у Сијетлу на претрагу мозга. Повраћао је и тешко се балансирао, седео и ходао.
„Те ноћи су пронашли масу у леђима Хунтеровог мозга“, каже његова мајка Лаура Цоффман. Пожурио је на хитну операцију мозга. "Све се догодило врло, веома брзо."
Хитна операција пустила је течност и тако ублажила Хунтерове симптоме, али била му је потребна још једна, инвазивнија операција за уклањање тумора. То је било 28. децембра 2015. године, а друга операција је заказана за 30. децембар.
Пре неколико година - заиста, чак и сада - стање технике за ову врсту операције значило је у основи слетање. Хирург ће наручити МРИ, прегледати резултате и потом ту фотографију користити као мапу пацијентовог мозга током операције. Али мозак није као међудржавни систем. Она је тродимензионална, мека и пробирљива, а када је почнете покидати скалпелима облик се мења. Сива је, па тако и тумори који су (после свега) такође састављени од можданог ткива.
Још горе, посљедице грешке су озбиљне. Извадите премало ткива, а пацијент и даље има рак. Извадите превише и уклоните делове мозга који покрећу вид, моторичку контролу, когнитивне способности и готово све друго.
Тим научника из Центра за истраживање рака Фред Хутцхинсон, Универзитета у Васхингтону и стартуп Блазе Биосциенце користе јединствени приступ решавању овог проблема: флуоресцентни молекули, везани за токсине који се јављају у природи, укључујући отров шкорпиона, који се причвршћују на карцином и светлост горе. Такозвана Туморна боја тренутно делује кроз клиничка испитивања. Инспирисан успехом, Јим Олсон, лекар који га је измислио, замислио је низ других примјена сличне технологије, од циљања других карцинома до Алзхеимерове терапије до артритиса, и брзо ради на томе да и они употребе стварност.
Све зависи од ових молекула средње величине, који се налазе у природи, а који могу заузети јединствену нишу у хемији тела. Знајући да су отров и други неуротоксини који делују везањем на структуре у мозгу, тим је експериментирао са екстрактом смртоносног шкорпиона званог деатхсталкер.
Рак мозга одраслих: бок уз преоперативни МРИ и интраоперативни Тумор Паинт БЛЗ-100 снимање (Блазе Биосциенце) "Нисам се с њим одмах суочила", каже Лаура Цоффман, Хунтерова мајка. „Једине речи које сам чуо биле су отров шкорпиона и то ми је заиста било тешко да разумем.“ Још је тежа била њена забринутост да је то недоказана технологија, део клиничког испитивања фазе 1. Знала је да би грешка Хунтера могла заслепити или ограничити на инвалидска колица.
Али она је дошла. За само један дан, она и њен муж морали су да одлуче о току Хунтеровог лечења. Док је Туморска боја класификована као лек, јер се убризгава пацијенту, Ами Лее, хирургица на Хунтеровом случају, описала га је као више од алата, нечега што би користила да помогне операцији, а не поновном откривању процеса. Коффмани су се сложили и Хунтеру је пре операције додељена доза путем ИВ.
Када је Туморска боја ушла у Хунтеров крвоток, стигла је до његовог мозга и тамошњег тумора. Тада се заглавио. Јединствена ствар код боје тумора, а посебно молекула који потиче од отрова у бази, је његова величина и облик. То је пептид, савијен у јединствени облик, и тражи рак и граби даље. Уградњом флуоресцентне честице на молекулу (звану хлоротоксин), Олсон и његова посада успели су да туморе осветле под инфрацрвеним ласером. (Инфрацрвена веза је оку невидљива, па хирурзи и даље морају да раде преко екрана, али то је уобичајено, каже Олсон.)
Пасји сарком меког ткива. Слика са леве стране приказује флуоресценцију Тумор Боје БЛЗ-100, а слика са десне стране је хистолошка (Х&Е) мрља која показује морфологију ткива. (Блазе Биосциенце) Све се то догодило Олсоновим настојањем да се зачну тумори, али важнија иновација може бити и сам пептид. У комбинацији са бојом, Олсон га назива „оптидом“ - оптимизованим пептидом. Боја није једино што је могао да приложи својим оптидима. Могли би бити возила за испоруку лекова, узимање хемолошких лекова директно на туморе, а различити, али слични молекули могу одвести друге возаче у друге делове тела.
Кад је Тумор Паинт био спреман да крене ка тржишту, Олсон је основао Блазе Биосциенце да пастира на тај пут. Затим су му лабораторији пошли од ораха, дизајнирајући или бирајући десетине хиљада других молекула за које су мислили да могу радити као оптиди, и помоћу робота изграђеног по мери да их све прегледа. Било који токсин био је потенцијални кандидат, чак и једињење у сунцокретима које држи бубе даље. Стављају неке од ових молекула у животиње, виде где иду и истражују терапијске идеје засноване на томе.
"Стварно је питање како да искористимо нацрте природе да помогнемо што већем броју људи током наредних 50 година?", Каже Олсон. „То је врста забаве, чиста научна страна ствари. Запитајте се шта су природа и еволуција створили овде, а затим, кад то научите, како то да градимо на терапији за људске пацијенте? "
Али то су више дугорочне ствари, у фази откривања дроге. У међувремену, Блазе Биосциенце покреће развој Тумор Паинт-а и разговара с ФДА о дизајну будућих испитивања. Хунтерова операција била је дио сигурносног испитивања, оног који је до сада видио 15 педијатријских пацијената; Следи тестирање ефикасности.
Хунтер је само један пацијент, али његов опоравак до сада је охрабрујући. Лее је изрезао тумор, изузев танког омотача који му је отео стабљицу мозга. Затим је прошао месеце хемотерапије и зрачења, а сада је на физикалној и радној терапији, учи, расте и понаша се као нормалан трогодишњак.
„Стварно је добро гледати га како расте и покушати бити особа којој би се лечење и операција можда променили“, каже Цоффман.
